Resultate dui daarop dat hierdie middel Alzheimer se siekte kan vertraag
Ek hou nie van die skryf van artikels oor demensie en Alzheimer se siekte nie . Alzheimer se siekte is 'n hartseer siekte. Dit vorder meedoënlose. Die FDA-goedgekeurde middels om hierdie siekte te behandel, soos Aricept, Nemenda en Cognex, doen min om sy kliniese kursus te vertraag.
Die meeste neuroloë weet dat medikasie van baie beperkte waarde is vir hul pasiënte met Alzheimer se siekte.
Tog, geliefdes versoek hierdie medisyne met die hoop dat hierdie meds op 'n klein manier kan help. Uiteindelik is die beste behandeling vir diegene met Alzheimer se siekte medelydende versorging wat nie net behoorlike lewensgehalte vir die persoon met die siekte behou nie, maar ook die lewensgehalte van die versorger self.
Ten spyte van my algemene afkeer om artikels oor Alzheimer se siekte te skryf, het ek met myself ooreengekom om slegs die siekte te dek as 'n kliniese dwelm-verhoor die kognitiewe afname in diegene wat die siekte het, verlangsaam. Onlangs het baie vroeë resultate van proewe met betrekking tot Biogen se aducanumab bewys dat hierdie monoklonale teenliggaam die kliniese progressie van Alzheimer se siekte kan belemmer.
Alzheimer se siekte is die mees algemene vorm van demensie. In die Verenigde State leef ongeveer 5 miljoen Amerikaners van 65 en ouer met die siekte. Die verloop van Alzheimer se siekte is stadig en onomkeerbaar.
Met verloop van tyd ergeer Alzheimer se geheue, denke en redenasie. Uiteindelik kan 'n persoon met hierdie verskriklike siekte nie die eenvoudigste take en aktiwiteite van die daaglikse lewe verrig nie.
Ons huidige verduideliking vir die patologie van Alzheimer se siekte is beperk tot die "amyloïede hipotese ." Spesifiek, neurodegenerasie is toeskryfbaar aan die deposito van amyloïed-beta (Aß) peptiede in breinweefselplakkies.
Akkumulasie van Aß dryf Alzheimer se siektepatogenese. Nog 'n bydraende faktor behels neurofibrillêre tangels wat bestaan uit tau proteïene. 'N wanbalans tussen Aß produksie en Aß klaring lei tot die vorming van hierdie tangles.
Tot op datum is 'n oorsig van verskillende antiliggame ontwikkel om Alzheimer se siekte te bekamp deur amyloïed te rig. Spesifiek werk die antilichaam aducanumab deur Fc-reseptor-gemedieerde fagositose van Aß-plate te aktiveer. Met ander woorde, aducanumab stimuleer ons eie liggaam se fagosiete om Aß te verteer.
In die afgelope jaar is die "amyloïede hipotese" ernstig bevraagteken en deur baie kenners oorverlig. Ons het nog geen kliniese validering vir die hipotese nie, en baie glo dat die akkumulasie van Aß deel kan wees van 'n groter en swak verstaanbare proses wat neurodegenerasie veroorsaak. Meer spesifiek, by diegene met Alzheimer se siekte, plaas Aß-deposito kognitiewe afname met 10 tot 15 jaar, en sodoende die voorstel van 'n eenvoudige oorsaak-en-effek verhouding verduister. Verder lei die metabolisme van amyloïede voorloperproteïene (APP) tot nie net Aß nie, maar ook ander fragmente wat 'n rol kan speel in Alzheimer se patogenese.
Op grond van die tussentydse resultate van 'n kliniese fase 1b kliniese proef van aducanumab genaamd PRIME, het Biogen toegewyd aan 'n Fase 3 kliniese proef van die geneesmiddel.
Hier is 'n paar van hierdie tussentydse resultate:
- Behandeling met aducanumab het gelei tot die vermindering van amyloïede plate in mense met prodromale of ligte Alzheimer siekte.
- Reduksie in plate was visualiseer met behulp van PET beelding, en hierdie reduksie was dosis- en tydsafhanklik.
- Na 'n jaar van behandeling het die deelnemers met vroeë Alzheimer-siekte 'n klinies beduidende vertraging in kognitiewe inkorting getoon, soos aangetoon deur Mini-Mental Status Examination (MMSE) en Cognitive Dementia Rating.
- Die veiligheid en pasiëntverdraagsaamheid van aducanumab was aanvaarbaar. Sommige nadelige effekte het hoofpyn en ARIA (amyloïedverwante beeldafwykingsafwykings) ingesluit.
Ten einde 'n Alzheimer se dwelm of enige ander nuwe medikasie deur die FDA goedgekeur te word, moet dit deur kliniese proewe van Fase 3 geslaag word. Soos bespreek in 'n onlangse artikel getiteld "Pivotale proewe vir b-sekretase inhibeerders in Alzheimer's" van Nature Biotechnology , jaag sommige dwelmvervaardigers van Alzheimer se dwelms na fase 3-proewe. Hierdie praktyk is riskant omdat klinies onbeduidende resultate van 'n fase 3-verhoor 'n geneesmiddel se ontwikkeling sal afsluit. Na alles wil niemand in 'n "verbrandde" dwelm belê nie.
Net omdat 'n dwelm nie klinies beduidende resultate tydens 'n spesifieke fase 3-toets toon nie, beteken dit nie noodwendig dat die geneesmiddel nie werk nie. Byvoorbeeld, dit is moontlik dat 'n geneesmiddel effektief kan wees by dosisse anders as dié wat getoets word. Of sommige dwelms werk die beste by sekere bevolkings. In plaas daarvan om die Rubicon te verlaat en 'n Fase 3-verhoor te pleeg, is dit 'n goeie idee om 'n ondersoekende fase 2-verhoor te doen en die dwelm en die effekte daarvan beter te verstaan. In teenstelling hiermee het Biogen besluit om voort te gaan met Fase 3 kliniese proewe in die lig van die aanmoediging van tussentydse resultate van (laer aangedrewe) fase 1b proewe.
As u of 'n geliefde aan siekte ly, lees asseblief hierdie artikel binne konteks en sonder valse hoop. Biogene is nog 'n tyd weg van die goedkeuring van aducanumab, en ons benodig nog baie meer kliniese resultate. Alhoewel vroeë uitslae met betrekking tot aducanumab veelbelovend is, is Alzheimer se dwelms berug om nie die mosterd te sny nie, en ons moet nog 'n werklike doeltreffende behandeling besef wat daarop gemik is om die progressie van hierdie siekte te vertraag.
Geselekteerde Bronne
Artikel getiteld "The Amyloid Hypothesis of Alzheimer's Disease: Progress and Promise on the Road to Therapeutics" van J Hardy en DJ Selkoe gepubliseer in die wetenskap in 2002. Toegang op 3/22/2015.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. Hoofstuk 39. Degeneratiewe Siektes van die Senuweestelsel. In: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. eds. Adams & Victor se Beginsels van Neurologie, 10de . New York, NY: McGraw-Hill; 2014. Toegang tot 22 Maart 2015
Artikel getiteld "Pivotale Proewe vir ß-sekresase inhibeerders in Alzheimer's deur Cormac Sheridan gepubliseer in Nature Biotechnology in 2015. Toegang op 3/22/2015.