Wat medelydende medisyne gebruik vir kankerpasiënte en onkoloë

by Lynne Eldridge, besturende direkteur; Geskryf deur Grant Hughes, MD

Hoe kan jy medelydende dwelmgebruik van 'n ondersoekdwelm kry?

Wat word bedoel met medelydende dwelmgebruik vir kankerpasiënte? Dink aan hierdie vrae:

Wat gebeur as daar net een behandeling bestudeer word wat u kan help, maar u voldoen nie aan die kliniese proef-inskrywingsvereistes nie? Wat as jy al die alternatiewe behandelings misluk het, behalwe vir 'n belowende behandeling wat nog nie deur die FDA goedgekeur is nie?

Wanneer dit gebeur, het die FDA 'n rugsteunplan in plek. Dit heet die medelydende gebruiksevrystelling of uitgebreide toegang tot ondersoekende dwelms.

Wat is die betekenis en doel van "medelydende dwelmgebruik?"

Medelydende dwelmgebruik verwys na die gebruik van 'n ondersoekdwelm (eksperimentele geneesmiddel) of mediese toestel (een wat nog nie deur die FDA goedgekeur is nie) buite 'n kliniese proef vir behandeling wanneer daar geen alternatiewe bevredigende behandeling beskikbaar is nie. Voor goedkeuring deur die FDA kan 'n ondersoekdwelm nie in die Verenigde State verkoop of bemark word nie.

Wat is 'n Investigational New Drug (IND)? - Hersiening van Kliniese Proewe en die Proses van FDA Goedkeuring

Voordat u medelydende dwelmgebruik bespreek, kan dit help om die proses van 'n nuwe dwelm of prosedure soos dit ontwikkel is, te herstel en uiteindelik óf verwerp of goedgekeur deur die FDA-goedkeuringsproses vir gebruik deur die algemene publiek. Vir hierdie bespreking sal ek die proses beperk tot medisyne alleen.

Die eerste stap navorsers gebruik wanneer die evaluering van 'n moontlike medikasie behels nie-menslike studies. Nuwe dwelms in hierdie omgewing word getoets op kankerselle wat in 'n skottel in die laboratorium gegroei word, of op ander diere, soos muise. Wanneer hierdie studies as voldoende voltooi word, gaan menslike toetsing dan deur 3 fases van kliniese toetse .

Fase 1 kliniese studies word op klein getalle mense gedoen en is ontwerp om die vraag te beantwoord: "Is die dwelm veilig?" Fase 2 toetse is die volgende stap, ontwerp om die vraag te beantwoord: "Werk die behandeling?" Die finale stadium voor goedkeuring deur die FDA (of verwerping) is fase 3 kliniese toetse. Proewe is aangewend om die vraag te beantwoord: "Werk die behandeling beter as standaard goedgekeurde behandelings, of met minder newe-effekte?"

Met behulp van hierdie scenario sal medelydende dwelmgebruik die gebruik van 'n medikasie wees wat in een van die fases van kliniese studies voor FDA-goedkeuring plaasvind, maar nie as deelnemer aan een van die kliniese proewe nie.

Wanneer kan iemand vir medelydende dwelmgebruik (medelydende gebruiksvrystelling) kwalifiseer?

Ideaal gesproke kan kankerpasiënte wat voordeel trek uit 'n ondersoekende nuwe geneesmiddel (IND) ingeskryf word in 'n aktiewe kliniese proef wat die medisyne bestudeer . Daar word gesê dat sommige mense wat voordeel trek uit 'n dwelm wat bestudeer word, nie die spesifieke kriteria vir inskrywing in daardie kliniese proef sal pas om redes soos ouderdom, vorige behandelings, prestasie status of ander uitsluitende toestande nie. In hierdie geval moet daar aan twee kriteria voldoen word:

Daar moet nie 'n bevredigende alternatiewe terapie beskikbaar wees om 'n ernstige siekte te diagnoseer, monitor of behandel nie, en

Die waarskynlike risiko vir die persoon van die ondersoekdwelm (of prosedure) is nie groter as die waarskynlike risiko van die siekte self nie.

Wat is uitgebreide toegang tot ondersoekende dwelms?

As u deur FDA-dokumente lees, kan u wonder wat die verskil tussen uitgebreide toegang en medelydende gebruiksvrystelling is, of as dit gebruik word. Die antwoord is dat daar drie vlakke van uitgebreide toegang is, met die eerste verwysing wat gebruik word deur 'n individu geduldig. Hierdie vlakke sluit in:

Die gebruik van ondersoekende middels vir individuele pasiënte
Intermediêre grootte pasiëntbevolkings (tot 100), en

Groter groepe pasiënte (meer as 100)

Vereistes vir individuele toegang tot ondersoekende geneesmiddels vir kanker

Die volgende vereistes moet nagekom word om aansoek te doen vir individuele toegang:

Die dwelm (of prosedure) moet vir die diagnose, monitering of behandeling van 'n ernstige siekte wees.
Die pasiënt moet onbevoeg wees vir enige deurlopende kliniese toetse van die geneesmiddel.
Die FDA moet bepaal dat die medelydende gebruiksvrystelling nie in enige stadium van voortgesette kliniese toetse van die medisyne sal inmeng nie.
Daar moet nie 'n bevredigende alternatief of vergelykbare behandeling vir die pasiënt beskikbaar wees nie, of die pasiënt kan nie hierdie alternatiewe terapieë duld nie.
'N Pasiënt moet 'n kankerdiagnose hê waarvoor die ondersoekdwelm aktiwiteit getoon het. Met ander woorde, die FDA moet bepaal dat daar genoeg bewyse is dat die dwelm veilig en effektief is om die gebruik daarvan vir 'n spesifieke pasiënt te regverdig.
'N Pasiënt moet gewoonlik standaard behandeling ondergaan wat nie suksesvol is nie.
Die geneesmiddel moet gebruik word vir 'n ernstige of lewensbedreigende toestand, waar die risiko's van die eksperimentele behandeling swaarder weeg as die risiko van behandeling nie. Met ander woorde, die risiko, insluitende die dood, van die eksperimentele behandeling word beskou as minder as die risiko van dood van die siekte sonder die behandeling.
Die verkryging van die geneesmiddel behels die aktiewe deelname van beide die geneesheer en pasiënt
Die geneesheer moet bereid wees om die geneesmiddel te bestuur en die behandelingsmonitering te voltooi
Die maatskappy wat die dwelm maak, moet saamstem om die dwelm te verskaf (die FDA kan nie die maatskappy dwing om die dwelm te verskaf nie.) As die maatskappy betaling vir die dwelm aanvra, moet die pasiënt hierdie betaling voorsien.
Die FDA sal na die ontvangs van die aansoek 'n besluit neem oor die vrymoedigheid om medelye te gebruik. Dit is belangrik om daarop te let dat, terwyl dit as 'n moeilike proses lyk, sedert 2009 die FDA die oorgrote meerderheid goedgekeur het as ondersoekende nuwe dwelmtoepassings wat dit ontvang het .

Aansoekproses vir medelydende dwelmgebruik

Daar is 2 soorte toepassings vir medelydende gebruik. Dit sluit in:

Noodgebruik - In 'n noodsituasie kan 'n versoek per telefoon (of ander vinnige vorm van kommunikasie) gedoen word en 'n FDA-beampte mag toestemming oor die telefoon gee om behandeling te begin. Die behandelende geneesheer moet hierdie mondelinge magtiging opvolg met 'n skriftelike ondersoek na dwelmgebruik binne 15 dae na die mondelinge magtiging van die FDA om die medisyne te gebruik. (Indien daar nie genoeg tyd is om toestemming van die ondersoekbeoordelingsraad (IRB) in 'n opkomende situasie te verkry nie, kan behandeling sonder IRB-goedkeuring begin sodra die IRB in kennis gestel word deur die geneesheer wat die noodbehandeling binne 5 werksdae verskaf.)
Medelydende gebruik (Enkelpasiënt Toegang) - Tensy daar 'n lewensbedreigende noodgeval is, moet die behandelende geneesheer 'n ondersoekende nuwe dwelmgebruiksaanvraag voltooi. Sodra hierdie aansoek by die FDA afgelewer is, het die FDA 'n 30 dae periode waartydens die aansoek hersien kan word en 'n besluit geneem word oor aanvaarding of ontkenning. Hou in gedagte dat die besluit die meeste van die tyd so spoedig moontlik met die behandelende geneesheer gedeel sal word.

(Aangesien hierdie inligting met die tyd verander, kyk die FDA-bronne wat onderaan hierdie artikel verskyn, vir die mees onlangse inligting.)

Wat jy moet weet as 'n pasiënt

Daar is verskeie dinge om in gedagte te hou as jy die gebruik van 'n ondersoekdwelm oorweeg. Dit sluit in:

Die dwelm (of prosedure) kan ernstige risiko's hê.
Aangesien die geneesmiddel (of prosedure) nog nie deur die FDA goedgekeur is nie, is dit nie bekend of die ondersoekdwelm beter as of erger is as die standaarddwelm nie. U mag geen bykomende voordeel van die geneesmiddel ontvang nie.
Die korttermyn newe-effekte en langtermyn newe-effekte van die geneesmiddel is nog nie heeltemal bekend nie.

Jou dokter se verantwoordelikheid in medelydende dwelmgebruik

Wanneer u aansoek doen vir medelydende dwelmgebruik, sal dit u behandelende onkoloog wees (die een wat u self vir sorg sien) wat verantwoordelik sal wees vir die toediening, administrasie en dokumentasie van behandeling.

Die behandelende geneesheer moet 'n aansoek invul soos hierbo beskryf.
Die behandelende geneesheer sal verantwoordelik wees vir die indiening van 'n behandelingsprotokol en om die FDA te bewys met 'n verslag van behandelingsuitkoms, opsomming en enige newe-effekte.
Die behandelende geneesheer is verantwoordelik vir die verkryging van die geneesmiddel van die vervaardiger / ontwikkelaar, en om enige oorblywende dwelms te verantwoord nadat die behandeling gedoen is.
Die behandelende geneesheer moet saamstem om die pasiënt deurgaans te monitor, en volg alle riglyne en verantwoordelikhede as sy die rol van die ondersoeker vir hierdie pasiënt inneem.

_Bronne:

_{Nasionale Kanker Instituut.} _{Toegang tot ondersoekende dwelms.} _{Opgedateer 08/04/09.} _{https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).} _{Uitgebreide Toegang (Medelydende Gebruik).} _{Opgedateer 02/09/16.} _{http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).} _{Uitgebreide Toegang: Inligting vir Pasiënte.} _{Opgedateer 03/03/16.} _{http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).} _{Uitgebreide Toegang: Inligting vir Dokters.} _{Opgedateer 12/15/15.} _{http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).} _{IDE Vroeë / Uitgebreide Toegang.} _{Opgedateer 03/26/15.} _{http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}