Nuwer terapieë kom teen 'n redelik vinnige tempo voor vir pasiënte met bloedkanker , of hematologiese maligniteite, soos leukemie , limfoom en veelvuldige myeloom .
Die onderstaande behandelingsvoorskotte kan beskou word as klein stappe, eerder as reuse sprong vorentoe; Hierdie terapieë kan egter oorlewingsvoordele bied wat uiters betekenisvol kan wees vir diegene wat geraak word.
In sommige gevalle kan ontluikende terapieë selfs die vlam van hoop verbrand - daardie kuratiewe behandeling soos beenmurgoorplanting kan uiteindelik nagestreef word - terwyl dit voorheen dalk nie 'n opsie was nie.
Winste in oorlewing moet saam met newe-effekte en toksisiteit oorweeg word; In hierdie situasies wil pasiënte gewoonlik beide so goed as wat hulle kan (lewenskwaliteit), en so lank as wat hulle kan (oorlewing) kan leef.
Onlangs goedgekeurde terapieë
dwelm | Siektes Gestudeer | Vergelykende voordeel |
Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) | Terugval of refraktêre B-sel ALLE |
|
Lenalidomied (Revlimid) | Nuut gediagnoseerde veelvuldige myeloom |
|
Daunorubisien en sitarabien liposoom vir inspuiting (Vyxeos) | Nuut gediagnoseerde terapie-verwante AML (t-AML) AML met myelodysplasie-verwante veranderinge (AML-MRC) |
|
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) vir akute limfosietiese leukemie
Ongeveer 5,970 nuwe gevalle van akute limfosietiese leukemie (ALLE) is in 2017 in die Verenigde State verwag, met ongeveer 1.440 sterftes in dieselfde jaar, volgens die Amerikaanse Kankervereniging se ramings. Ten spyte van verbeteringe in die afgelope dekades in die behandeling van baie verskillende bloedkanker, bly die voorspelling vir hierdie pasiënte met ALLE arm.
Allogene stamseloorplanting ( beenmurgoorplanting van 'n skenker) bied die belofte, moontlik, van 'n geneesmiddel vir volwassenes met ALLE. Daar is egter 'n hindernis wat oorkom moet word: die lae dosisse van volledige remissie met huidige chemoterapie-regimes. Stamselle-oorplanting vereis tipies dat 'n persoon 'n volledige remissie van die siekte het, en dit beteken ongelukkig dat relatief min volwassenes met herleefde of refraktêre B-sel ALL ('n siekte wat teruggekom het, ten spyte van behandeling) tot oorplanting kan kom.
So, dwelmontwikkelaars is op soek na nuwe instrumente om hierdie kankerselle te rig. Aanvalle van selle met 'n merker genaamd CD22, kan in die regte omstandighede een so 'n instrument wees. CD22 is 'n molekuul wat deur sekere selle in die liggaam gemaak word en deur hierdie selle geplaas word, amper soos etikette, aan die buitekant van die sel, binne die selmembraan. By pasiënte met B-sel ALL, het die kankerselle hierdie CD22-molekule in ongeveer 90 persent van die gevalle - en dit is redelik goeie kanse in die geval van kankerbehandeling.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) is 'n gehumaniseerde anti-CD22 monoklonale teenliggaam wat geheg is aan calicheamicin, 'n middel wat geteikende selle kan doodmaak.
Inotuzumab ozogamicin word 'n gekonjugeer genoem omdat dit 'n teenliggaam is wat aan of gekoppel is aan 'n middel wat selle kan doodmaak. Die antilichaam gedeelte soek selle wat die CD22 merker het, en die gekonjugeerde deel vernietig die geteikende sel.
Die FDA het inotuzumab ozogamicin goedgekeur op grond van bewyse uit 'n kliniese proef waarin navorsers die veiligheid en effektiwiteit van die geneesmiddel ondersoek het in vergelyking met 'n alternatiewe chemoterapie. Hierdie proefneming het 326 pasiënte ingesluit wat teruggeval of refraktêre B-sel ALLE gehad het en een of twee vorige behandelings ontvang het.
Volgens die FDA van die 218 geëvalueerde pasiënte het 35,8 persent wat inotuzumab ozogamicien ontvang het, 'n volledige respons beleef, vir 'n mediaan 8,0 maande; van die pasiënte wat alternatiewe chemoterapie ontvang het, het slegs 17,4 persent 'n volledige reaksie beleef vir 'n mediaan 4.9 maande.
So, is inotuzumab ozogamicin 'n belangrike nuwe behandelings opsie vir terugval of refraktêre B-sel ALL.
Algemene newe-effekte van inotuzumab ozogamicin sluit in lae vlakke van bloedplaatjies (trombositopenie), lae vlakke van sekere witbloedselle (neutropenie, leukopenie), infeksie, lae vlakke van rooibloedselle (anemie), moegheid, ernstige bloeding (bloeding), koors pyrexia), naarheid, hoofpyn, lae vlakke van witbloedselle met koors (febriele neutropenie), lewerskade (transaminase en / of gammaglutamyltransferase verhoog), abdominale pyn en hoë vlakke bilirubien in die bloed (hiperbilirubinemie). Vir verdere veiligheidsinligting, sien die volledige voorskryfinligting.
2. Lenalidomied (Revlimid) Na oorplanting in Veelvuldige Myeloma
Onderhoudsterapie met lenalidomied na outoloë hematopoietiese stamseloorplanting (beenmurgoorplanting via self donasie) verminder mortaliteitskoerse met 25 persent in vergelyking met placebo of waarneming onder pasiënte met pas gediagnoseerde veelvuldige myeloom, volgens die resultate van 'n onlangse meta-analise-studie.
McCarthy en kollegas het pasiënte se data uit drie gerandomiseerde kliniese toetse van die Verenigde State, Frankryk en Italië ontleed. Die studies sluit in pasiënte met nuut gediagnoseerde veelvuldige myeloom wat selfgegewe (autoloë) beenmurgoorplanting ontvang het, en daarna is 1,208 van hulle met lenalidomied daarna behandel, terwyl 603 pasiënte óf 'n placebo ontvang het of bloot gemonitor of gemonitor was.
Pasiënte wat met lenalidomied behandel is, het verbeterde oorlewing, sonder progressie van hul siekte, vergeleke met diegene wat placebo of waarneming ontvang het (52,8 maande vs 23,5 maande). Altesame 490 pasiënte het gesterf. 'N Beduidende oorlewingsvoordeel is in die lenalidomiedgroep gesien.
'N groter deel van die pasiënte in die lenalidomide groep het 'n hematologiese tweede primêre maligniteit en vaste tumor tweede primêre maligniteit ervaar; Die progressie, mortaliteit as gevolg van alle oorsake of sterftes as gevolg van myeloom was egter almal groter in die placebo / waarneming groep.
3. Vaste-kombinasie chemoterapie vir akute mieloïde leukemie
AML is 'n vinnig ontwikkelende kanker wat begin in die beenmurg en veroorsaak vinnig 'n verhoogde aantal witbloedselle in die bloedstroom. Ongeveer 21.380 mense word vanjaar by AML gediagnoseer, en ongeveer 10,590 pasiënte met AML sal van die siekte sterf.
Vyxeos is 'n vaste kombinasie van die chemoterapie-middels daunorubisien en sitarabien wat sommige pasiënte langer kan help as om die twee terapieë afsonderlik te ontvang. Die FDA het Vyxeos goedgekeur vir die behandeling van volwassenes met twee tipes akute mieloïede leukemie (AML):
- Nuut gediagnoseerde terapie-verwante AML (t-AML), en
- AML met myelodysplasie-verwante veranderinge (AML-MRC).
T-AML kom voor as 'n komplikasie van chemoterapie of bestraling in ongeveer 8 tot 10 persent van alle pasiënte wat vir kanker behandel word. Dit vind gemiddeld binne vyf jaar na behandeling plaas. AML-MRC is 'n tipe AML wat verband hou met 'n geskiedenis van sekere bloedafwykings en ander sleutelmutasies binne die leukemie-selle. Beide pasiënte met t-AML en diegene met AML-MRC het baie lae lewensverwagtinge.
In 'n kliniese proef was 309 pasiënte met pas gediagnoseerde t-AML of AML-MRC wat gerandomiseer was om Vyxeos of behandelings van daunorubisien en sitarabien toegedien te ontvang. Pasiënte wat Vyxeos ontvang het, was langer as pasiënte wat aparte behandelings van daunorubisien en sitarabien ontvang het (mediane algehele oorlewing 9,56 maande vs 5,95 maande).
Algemene newe-effekte sluit in bloeding (bloeding), koors met lae witbloedselle (febriele neutropenie), uitslag, swelling van die weefsels (edeem), naarheid, inflammasie van die slymvliese (mukositis) en ander nadelige effekte, insluitende maag- , ernstige infeksies en abnormale hartritme (aritmie).
> Bronne:
> FDA Nuusberig. FDA keur 'n nuwe behandeling vir volwassenes toe met terugslag of refraktêre akute limfoblastiese leukemie. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm.
> FDA Nuusberig. FDA keur eerste behandeling vir sekere tipes swak prognose akute mieloïede leukemie. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm.
> FDA keur nuwe gebruik van lenalidomied in veelvuldige myeloom toe. https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/fda-lenalidomide-myeloma-inhoud.