FDA Net goedgekeur Esbriet en Ofev vir Idiopathic Pulmonary Fibrosis.
In Oktober 2014 het die FDA twee nuwe geneesmiddels, pirfenidoon (Esbriet) en nintedanib (Ofev) goedgekeur vir die behandeling van idiopatiese pulmonale fibrose. Idiopatiese pulmonale fibrose is 'n verskriklike siekte wat die meeste mense in 'n paar kort jare gediagnoseer het. Voor die ontdekking van pirfenidoon en nintedanib was daar geen spesifieke geneesmiddelbehandelingsopsies vir mense met hierdie dodelike siekte nie.
Wat is idiopatiese longfibrose?
Idiopatiese pulmonale fibrose is 'n chroniese of langtermyn siekte wat die klein spasies in die longe (interstitia) vernietig. Alhoewel beperkte data bestaan oor die presiese voorkoms van die siekte, skat die American Lung Association dat dit ongeveer 140,000 Amerikaners tref. Terwyl ek die literatuur lees, het ek baie laer ramings gesien toe die siekte meer beperkend gedefinieer is. (Verskoon die woordspeling), met enige invloed op 14 tot 28 mense per 100,000. Mense met die siekte is tipies 50 jaar en ouer, en die siekte raak meer mans as vroue.
Niemand weet wat veroorsaak idiopatiese pulmonale fibrose (dit is hoekom dit 'n idiopatiese versteuring genoem word). Wat ons wel weet is dat hierdie dodelike siekte die longe in die longe vergroot. Die longe is 'n elastiese orgaan wat dit moeiliker maak om asem te haal. Let wel, idiopatiese pulmonale fibrose is 'n beperkende longsiekte wat longvolumes verminder.
Sodra gediagnoseer is, is die mediane ouderdom van oorlewing vir mense met die siekte net 4 jaar.
Idiopatiese pulmonale fibrose veroorsaak inflammasie en fibrotiese veranderinge (littekens) in longweefsel (parenchiem) wat meganies gekoppel is aan pulmonêre kapillêre in die alveoli. Die pulmonêre kapillêre in alveoli word dus vernietig; Pulmonêre kapillêre is betrokke by suurstofuitruiling en voer suurstofryke bloed in die liggaam.
Met ander woorde, in mense met idiopatiese pulmonale fibrose, veroorsaak littekens in die longweefsel die vermoë om longkolillêre te verkry om suurstof uit die lug wat ons inasem, te filter.
Idiopatiese pulmonale fibrose maak dit moeilik om asem te inspan. Dit veroorsaak ook hoes en 'n verandering in longklanke tydens die ondersoek. Baie simptome van die siekte is ook sistemies of liggaamswyd en sluit in moegheid, gewigsverlies en klap van die vingers en tone. Hoë-resolusie-CT-skanderings (verbeel über-gedetailleerde x-strale) toon 'n lappige of pied en "heuningkoek" voorkoms waar fibrotiese veranderinge plaasgevind het. Chirurgiese biopsie bied 'n definitiewe diagnose van die siekte. Soos pulmonale fibrose vorder, lei dit tot 'n leër van comorbide of gelyktydige toestande, insluitend respiratoriese versaking, hartversaking en pulmonale hipertensie .
Alhoewel ons onseker is oor wat presies idiopatiese pulmonale fibrose veroorsaak, weet ons dat daar sekere waarskynlike risikofaktore vir die siekte is:
- sigaretrook
- virale longinfeksies
- inaseming van gas, dampe, stof en ander klein deeltjies
- GERD (gastroesofageale refluksiekte AKA chroniese sooibrand)
- genetika
Idiopatiese pulmonale fibrose is berug vir die gebrek aan goeie en effektiewe behandeling.
Alhoewel sommige mense vir 'n betreklik lang tyd na diagnose stabiel bly, dek hulle die meeste of vererger selfs met behandeling. Huidige behandeling is gemik op simptome van siekte of poog om verdere inflammasie en littekens te beperk. Prednisoon, 'n steroïed, word dikwels gebruik om inflammasie te bekamp. Baie mense met idiopatiese pulmonale fibrose ontvang ook aanvullende suurstof- en pulmonale rehabilitasie. Uiteindelik is die enigste behandeling opsie vir mense met idiopatiese long fibrose die longoorplanting.
Wat is pirfenidoon (Esbriet) en Nintedanib (Ofev)?
In kliniese proewe is pirfenidoon (Esbriet) en nintedanib (Ofev) aangetoon om fibrose of littekens te versag, en daarom is die siekte progressief.
Pirfenidoon het verskeie moontlike meganismes van werking en is 'n mondelinge medikasie. In Fase 3 kliniese proewe het byna die helfte van die deelnemers met ligte tot matige idiopatiese pulmonale fibrose wat pirfenidoon ontvang het, 'n afname in gedwonge vitale kapasiteit gehad. Hierdie maatreël dui op vertraagde progressie van die siekte. Deelnemers het ander positiewe voordele ondervind, insluitend verbeteringe in 6-minute loopafstand en afname in sterftes (aantal sterftes) gedurende die 52-week-studietydperk. Moontlike nadelige gevolge van behandeling was hanteerbaar en beperk tot fotosensitiwiteit, maagkrampe, naarheid en braking.
Nintenanib is tyrosien-kinaseremmer en soos pirfenidoon is 'n mondelinge medikasie. Onder ander biologiese prosesse is tyrosienkinase betrokke by littekens en fibrotiese verandering. In Fase 3 kliniese proewe, soos pirfenidoon, het nintenanib ook die progressie van idiopatiese pulmonale fibrose vertraag, gemeet aan 'n afname in die tempo van afname van gedwonge vitale kapasiteit. Potensiële nadelige effekte sluit in diarree, naarheid, braking, hoofpyn, verhoogde bloeddruk, en verhoogde lewer ensieme ('n aanduiding van lewerafwyking). Ten slotte is Ofev 'n teratogeen wat nie tydens swangerskap geneem moet word uit vrees vir fetale misvorming of dood nie.
Wat beteken Pirfenidoon (Esbriet) en Nintedanib (Ofev) vir jou?
As jy of iemand wat jy ken, idiopatiese pulmonale fibrose het, is die goedkeuring van pirfenidoon (Esbriet) en nintedanib (Ofev) 'n ware mediese deurbraak wat as goeie nuus verwelkom moet word. Sommige probleme moet egter duidelik gemaak word voordat hierdie middels werklik hul plek in kliniese medisyne vind. Eerstens is dit onduidelik of pirfenidoon en nintendanib apart of gelyktydig gebruik moet word wanneer idiopatiese pulmonale fibrose behandel word. As ons saam gebruik word, is ons nie seker watter medisyne eerste gebruik moet word nie. As ons afsonderlik gebruik word, is ons onseker of die medikasie 'n sinergistiese of verhoogde effek sal toon. Tweedens, ons is onseker of sommige mense besonder reageer ("responders") op een of beide van hierdie medikasie. Derdens weet ons nie of die dwelms voortgaan om die progressie van idiopatiese pulmonale fibrose te verlig nie, verby die byna jaar lange toetsperiode.
Op 'n finale noot, as jy of 'n geliefde idiopatiese pulmonale fibrose het, oorweeg dit om meer te leer oor ondersteuningsgroepe vir die siekte by die American Long Association of National Heart, Long, and Blood Institute.
Geselekteerde Bronne
"Onlangse bewyse vir farmakologiese behandeling van Idiopatiese Pulmonale Fibrose" deur JR Covvey en kollegas gepubliseer in die Annale van Farmakoterapie in 2014. Toegang verkry vanaf PubMed op 11/4/2014.
Naureckas ET, Solway J. Hoofstuk 252. Versteurings van respiratoriese funksie. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison se Beginsels van Interne Geneeskunde, 18de. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Toegang tot November 04, 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Hoofstuk 13. Pulmonale Patologie. In: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds. Patologie: Die Groot Beeld . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 Toegang tot 04 November 2014.
King TE, Jr. Hoofstuk 261. Interstitiële longsiektes. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison se Beginsels van Interne Geneeskunde, 18de. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Toegang tot November 04, 2014.
"Warm van die asem: 'n groot stap vorentoe in vir idiopatiese pulmonale fibrose" deur CJ Ryerson en HR Collard van BMJ wat in September 2014 gepubliseer is. Toegang verkry vanaf PubMed op 11/4/2014.