Hoe navorsing en ontwikkeling vir weesgeneesmiddels geïntensifiseer word
Wat is 'n weesgeneesmiddel en wat is die Wet op weesgeneesmiddels? Waarom is navorsing en ontwikkeling vir hierdie middels belangrik en wat is die struikelblokke?
Wat is 'n weesgeneesmiddel? - Definisie
'N Weeskundige dwelm is 'n medisyne (farmaseutiese) wat onderontwikkeld bly weens die gebrek aan 'n maatskappy om die dwelm winsgewend te vind. Dikwels is die rede waarom die dwelm nie winsgewend is nie, dat daar relatief min mense is wat die dwelm koop wanneer dit geweeg word teen die navorsing en ontwikkeling wat nodig is om die dwelm te vervaardig.
In eenvoudige woorde is weeskinders dwelms wat maatskappye nie verwag om baie geld te verdien nie, en plaas hul pogings om dwelms wat geld in te bring.
Waarom sommige dwelms is "weesgeneesmiddels"
Farmaseutiese (dwelm-) en biotechmaatskappye ondersoek voortdurend nuwe medisyne om mediese toestande te behandel, en nuwe dwelms kom gereeld op die mark. Mense wat ly aan seldsame siektes of siektes, aan die ander kant, sien nie dieselfde dwelmnavorsings aandag vir hul siektes nie. Dit is omdat hulle getalle klein is en daarom is die potensiële mark vir nuwe dwelms om hierdie seldsame siektes te behandel (algemeen bekend as "weesmiddels") ook klein.
'N Skaars siekte kom voor in minder as 200 000 individue in die Verenigde State of minder as 5 per 10 000 individue in die Europese Unie. Regeringsagentskappe in die Verenigde State en die Europese Unie het dus stappe gedoen om hierdie ongelykheid in dwelmontwikkeling te verminder
Incentives om die ontwikkeling van weesgeneesmiddels te verhoog
Erken dat voldoende dwelms vir seldsame siektes nie in die VSA ontwikkel is nie en dat dwelmmaatskappye eintlik 'n finansiële verlies in die ontwikkeling van dwelms vir seldsame toestande sou aangaan, het die Amerikaanse kongres in 1983 die Weesmiddelwet goedgekeur.
Die Amerikaanse Kantoor vir Weeskundige Produkontwikkeling
Die Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is verantwoordelik vir die veiligheid en doeltreffendheid van medikasie op die mark in die Verenigde State.
Die FDA het die Kantoor vir Weeskundige Produkontwikkeling (OOPD) gestig om te help met die ontwikkeling van weesgeneesmiddels (en ander mediese produkte vir seldsame afwykings), insluitend die toekenning van navorsingstoekennings.
Weeskinders, soos ander medisyne, moet nog veilig en doeltreffend gevind word deur navorsing en kliniese toetse voordat die FDA hulle vir bemarking sal goedkeur.
Die 1983 Amerikaanse Weesmiddelwet
Die Wet op weesgeneesmiddels bied aansporings om maatskappye te dwing om dwelms (en ander mediese produkte) te ontwikkel vir die klein markte van individue met seldsame afwykings. In die VSA raak 47 persent van die seldsame siektes minder as 25 000 mense. Hierdie aansporings sluit in:
- Federale belastingkrediete vir die navorsing gedoen (tot 50 persent van koste) om 'n weesgeneesmiddel te ontwikkel.
- 'N Gewaarborgde 7-jarige monopolie op dwelmverkope vir die eerste maatskappy om FDA-bemarkingsgoedkeuring van 'n spesifieke dwelm te verkry. Dit geld slegs vir die goedgekeurde gebruik van die geneesmiddel. 'N Ander aansoek vir 'n ander gebruik kan ook deur die FDA goedgekeur word. Die maatskappy sal ook eksklusiewe bemarkingsregte vir die medisyne vir daardie gebruik hê.
- Afhanklikes van dwelm goedkeuring aansoek koste en jaarlikse FDA produk fooie.
Voor die verloop van die Wet op weesgeneesmiddels was min weeskinders beskikbaar om seldsame siektes te behandel.
Sedert die Wet is meer as 200 weesgeneesmiddels deur die FDA goedgekeur vir bemarking in die VSA
Effek van die Wet op weesgeneesmiddels in Amerikaanse farmaseutiese produkte
Sedert die Wet op weesgeneesmiddels in 1983 ontstaan het, was dit verantwoordelik vir die ontwikkeling van baie dwelms. Teen 2012 was daar minstens 378 middels wat deur hierdie proses goedgekeur is, en die getal gaan voort om te klim.
Voorbeeld van medisyne beskikbaar as gevolg van die Wet op Weeskinders
Onder die dwelms wat goedgekeur het, sluit die volgende in:
- Adrenokortikotropiese hormoon (ACTH) vir die behandeling van infantiele spasmas
- Tetrabenzien vir die behandeling van die chorea wat voorkom by mense met Huntington se siekte
- Ensiemvervangingsterapie vir diegene met die glikogeenopstoorversteuring, Pompe se siekte
Internasionale Navorsing en Ontwikkeling vir Weeskinders
Soos die Amerikaanse Kongres het die regering van die Europese Unie (EU) erken dat dit nodig is om navorsing en ontwikkeling van weesgeneesmiddels te verhoog.
Komitee oor weesgeneesmiddels
Die Europese Geneesmiddelen Bureau (EMEA) is gestig in 1995 en is verantwoordelik vir die veiligheid en die doeltreffendheid van medikasie op die mark in die EU. Dit bring die wetenskaplike hulpbronne van die 25 EU-lidstaten saam. In 2000 is die Comité vir wees geneesmiddelen (COMP) gestig om toesig te hou op die ontwikkeling van weesgeneesmiddelen in die EU.
Regulasie op weesgeneesmiddels
Die verordening oor weesgeneesmiddelen, goedgekeur deur die Europese Raad, bied aansporings vir die ontwikkeling van weesgeneesmiddels (en ander mediese produkte vir skaars siektes) in die EU, insluitende:
- Afhanklikes van gelde wat verband hou met die bemarkingsgoedkeuringsproses.
- 'N gewaarborgde 10-jarige monopolie op dwelmverkope vir die eerste maatskappy om EMEA-bemarkingsgoedkeuring van 'n dwelm te verkry. Dit geld slegs vir die goedgekeurde gebruik van die geneesmiddel.
- Communautaire vergunning vir die in die handel bring - 'n gecentraliseerde proses van vergunning vir die in die handel bring van alle lidstaten van die EU.
- Protokolbystand, wat beteken dat wetenskaplike advies aan dwelmmaatskappye verskaf word oor die verskillende toetse en kliniese proewe wat nodig is vir die ontwikkeling van 'n geneesmiddel.
Die verordening oor weesgeneesmiddelen het dieselfde voordelige effek gehad in die EU wat die Wet op weesgeneesmiddels in die VSA het, wat die ontwikkeling en bemarking van weesgeneesmiddels vir seldsame afwykings aansienlik verhoog.
Bottom Line on the Wealth Drug Act
Daar is destyds baie omstredenheid oor die Wet op Weeskinders, met die behoefte aan behandelings vir seldsame siektes aan die een kant van die skaal, en vrae oor volhoubaarheid aan die ander kant. Gelukkig het hierdie dade, in beide die Verenigde State en Europa, bewus gemaak van die baie seldsame siektes, wat, wanneer dit bymekaar is, nie alles so ongewoon is nie.
Bronne:
Herder, M. Wat is die doel van die Wet op weesgeneesmiddels? . PLoS Medisyne . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., en R. Griggs. Onbedoelde gevolge van weeskinderprodukbenaming vir skaars neurologiese afwykings. Annale van Neurologie . 2012. 72 (4): 481-490.
Amerikaanse Food and Drug Administration. Aanwysing van 'n weesproduk: Dwelms en Biologiese Produkte. Opgedateer 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm