Myelodisplastiese sindroom, of MDS, sluit 'n verskeidenheid verskillende stoornisse in wat die beenmurgfunksie beïnvloed. Beenmurg maak nuwe rooibloedselle, wit selle en bloedplaatjies vir stolling, so armmurgfunksie kan tot bloedarmoede, lae seltellings en ander probleme lei.
Groot kommer met MDS is a) hierdie lae tellings en al die verwante probleme; en b) die potensiaal vir MDS om in kanker te ontwikkel - akute mieloïede leukemie , of AML.
Verskillende tipes MDS word baie anders behandel. Nie alle MDS-terapieë is geskik vir elke pasiënt met MDS nie. Opsies vir MDS-behandeling sluit in ondersteunende sorg, lae intensiteitsterapie, hoëintensiteitsterapie en / of kliniese toetse.
Behandelingsoorwegings
Wanneer u u MDS-behandelingsplan met u dokter bespreek, kan die sogenaamde pasiëntverwante faktore baie belangrik wees. Voorbeelde van pasiëntverwante faktore sluit die volgende in:
- Hoe het jy met daaglikse aktiwiteite saamgekom voor die MDS-diagnose
- Ander mediese toestande wat u het
- Jou ouderdom
- Die finansiële koste van verskeie behandelings
- Watter risiko's van behandeling is vir jou aanvaarbaar
Kenmerke van jou spesifieke vorm van MDS is ook baie belangrik. Voorbeelde van spesifieke eienskappe en bevindinge sluit die volgende in:
- Merkers en resultate van genetiese toetsing van jou beenmurg, wat help om die beskikbare opsies te bepaal, die waarskynlikheid dat u MDS na leukemie sal vorder, en watter uitkomste van sekere terapieë verwag kan word.
- Hoe jou MDS die aantal gesonde selle in jou sirkulerende bloed beïnvloed
- Hoe ernstig is jou siekte in terme van die aantal onvolwasse "ontploffing" selle in jou murg
Jou doelwitte vir wat jy ook wil kry, moet ook in die plan inwerk. Voorbeelde van verskillende behandelingsdoelwitte sluit die volgende in:
- Net om beter te voel
- Beperk jou behoefte om so baie transfusies te hê
- Verbeter jou bloedarmoede , neutropenie , en trombositopenie
- Bereik 'n vergifnis
- Genees jou MDS
Kyk en wag
Vir pasiënte met 'n lae risiko MDS soos bepaal deur die International Prognostic Scoring System, of IPSS, en stabiele volledige bloedtellings (CBC) , is die beste benadering tot terapie soms waarnemings en ondersteuning, soos nodig.
In hierdie geval sal jy gemonitor moet word vir veranderinge in jou murg wat die vordering van die siekte kan aandui. Gereelde CBC's, sowel as beenmurgaspiraat en biopsie , kan deel wees van monitering.
Ondersteunende Sorg
Ondersteunende sorg verwys na terapieë wat gebruik word om die MDS te behandel en te bestuur. Hierdie behandelings kan 'n persoon se toestand aansienlik verbeter, maar hulle stop kort om eintlik die selle aan te val wat die MDS veroorsaak.
oortappings
As jou bloedtellings begin val en jy ervaar simptome, kan jy baat vind by 'n transfusie van rooibloedselle of bloedplaatjies. Die besluit om transfusie te hê, sal afhang van ander mediese toestande wat u het en hoe u voel.
Yster oorlading en chelatietherapie
As u elke maand meer bloedoortappings benodig, kan u 'n toestand hê wat 'n toestand van ysteroorlading genoem het.
Die hoë vlakke van yster in rooibloedsoortransfusies kan 'n toename in die ysterwinkels in jou liggaam veroorsaak. Sulke hoë vlakke van yster kan eintlik jou organe beskadig.
Dokters kan yster oorbelasting van verskeie transfusies behandel en voorkom deur medikasie wat yster chelators genoem word, wat 'n mondelinge behandeling, deferasirox (Exjade) of 'n infusie genoem deferoksamienmesilaat (Desferal) insluit. Praktyk riglyne deur die Nasionale Omvattende Kanker Netwerk, of NCCN, bied kriteria wat jou dokter kan gebruik om te besluit of jy yster chelation terapie benodig.
Groeifaktore Sekere mense met MDS-anemie kan baat vind by die ontvang van groeifaktore medisyne wat eritropoëtien stimuleringsmiddels of proteïene (ESA's) genoem word.
Voorbeelde van ESA's sluit in epoëtienalfa (Eprex, Procrit of Epogen) of die langer waarnemende darbepoetin alfa (Aranesp). Hierdie medisyne word as 'n inspuiting in jou vetterige weefsel (subkutane inspuiting) gegee. Terwyl hierdie middels nie vir al die MDS-pasiënte help nie, kan hulle help om bloedoortappings in sommige te voorkom.
Jou dokter kan aanbied om jou te begin met 'n kolonie stimulerende faktor , soos G-CSF (Neupogen), of GM-CSF (leukine) , as jou wit bloed seltelling laag word as gevolg van jou MDS. Kolonie-stimulerende faktore help om jou liggaam te versterk om meer siektes te produseer wat witbloedselle genoem neutrofiele bestry. As jou neutrofiel tellings laag is, het jy 'n hoër risiko om 'n gevaarlike infeksie te ontwikkel. Hou 'n oog op enige tekens van infeksie of koors en sien so gou as moontlik 'n gesondheidsorgverskaffer.
Lae Intensiteitsterapie
Lae-intensiteitsterapie verwys na die gebruik van lae-intensiteit chemoterapie of middels bekend as biologiese reaksie-modifiseerders. Hierdie behandelings word hoofsaaklik verskaf in die buitepasiënt omgewing, maar sommige van hulle benodig dalk daarna ondersteuning of af en toe hospitalisasie, byvoorbeeld om 'n gevolglike infeksie te behandel.
Epigenetiese Terapie
'N Groep medikasie genaamd hipomethylating of demethylating agente is die nuutste wapens in die stryd teen MDS.
Azacitidine (Vidaza) is deur die FDA goedgekeur vir gebruik in alle klassifikasies van die Franse-Amerikaanse-Britse (FAB) en alle IPSS-risikokategorieë van MDS. Hierdie medikasie word algemeen gegee as 'n subkutane inspuiting vir 7 dae in 'n ry, elke 28 dae vir minstens 4-6 siklusse. Studies van azasitidien het getoon reaksietariewe van 60 persent, met ongeveer 23 persent gedeeltelike of volledige remissie van hul siekte. Azasitidien veroorsaak dikwels 'n aanvanklike daling in bloed seltellings wat nie na die eerste of twee siklusse herstel kan word nie.
Nog 'n tipe hipomethyleringsmiddel wat in die terapie vir MDS gebruik word, is decitabine (Dacogen). Baie soortgelyk in struktuur aan azasitidien, dit is ook FDA goedgekeur vir alle vorme van MDS. Die behandelingsbehandeling is oor die algemeen geassosieer met lae intensiteitstoksisiteite, en daarom word dit ook as lae-intensiteitsterapie beskou. Decitabine kan intraveneus of subkutaan gegee word. Een studie waarin decitabine 5 dae lank intraveneus toegedien is, het 'n totale remissie van bykans 40 persent gehad. Alternatiewe doseringsregimes word ondersoek.
Immunosuppressiewe Terapie en Biologiese Response Modifiers
In MDS word rooibloedselle, witbloedselle en bloedplaatjies doodgemaak of sterf voordat hulle volwasse genoeg is om van die beenmurg in die bloedstroom vrygestel te word. In sommige gevalle is limfosiete ('n soort witbloedselle) hiervoor verantwoordelik. Vir die pasiënte kan dit effektief wees om 'n terapie te gebruik wat die immuunstelsel beïnvloed.
Nie-chemoterapie, lae intensiteit agente (biologiese reaksie modifikators) sluit in anti-tiemosiet globulien (ATG), siklosporien, talidomied, lenalidomied, anti-tumor nekrose faktor reseptor fusie proteïen, en vitamien D analoë. Al hierdie het ten minste sommige in vroeë proewe getoon, maar baie het meer kliniese proewe nodig om effektiwiteit in verskillende tipes MDS te verstaan.
Mense met 'n spesifieke tipe MDS genoem 5q-sindroom, waarin daar 'n genetiese defek in chromosoom 5 is, kan 'n reaksie op 'n geneesmiddel genaamd lenalidomied (Revlimid) hê. Tipies, lenalidomide word gebruik by pasiënte met 'n lae of lae intermediêre IPSS risiko MDS wat afhanklik is van rooibloedsoortransfusie. In studies van lenalidomide het baie pasiënte die transfusiebehoeftes verminder - bykans 70 persent, in werklikheid - maar het steeds lae bloedplaatjie- en neutrofieltellings beleef. Die voordele van die behandeling van hoërrisiko-MDS, of subtipes behalwe 5q-sindroom met lenalidomied, word steeds bestudeer.
Hoë Intensiteitsterapie
chemoterapie
Sekere pasiënte met hoër risiko-MDS, of FAB-tipes RAEB en RAEB-T, kan met intensiewe chemoterapie behandel word. Hierdie chemoterapie, dieselfde tipe wat gebruik word in die behandeling van akute mielogeniese leukemie (AML), het ten doel om die bevolking van abnormale selle in die beenmurg wat tot MDS lei, te vernietig.
Terwyl chemoterapie in sommige MDS-pasiënte voordelig kan wees, is dit belangrik om te oorweeg dat ouer pasiënte met ander mediese toestande bykomende risiko's in die gesig staar. Die potensiële voordele van die terapie moet groter wees as die betrokke risiko.
Navorsing is aan die gang om die uitkomste van intensiewe chemoterapie oor dié van azasitidien of dekitabien te vergelyk.
Stamselle-oorplanting
Pasiënte met hoë risiko IPSS MDS kan in staat wees om hul siekte te genees met allogene stamseloorplanting . Ongelukkig beperk die hoërisiko-aard van hierdie prosedure die gebruik daarvan. Trouens, allogene stamseloorplanting kan 'n behandelingsverwante sterftesyfer van tot 30% hê. Daarom word hierdie terapie gewoonlik slegs gebruik by jonger pasiënte wat in goeie gesondheid is.
Huidige studies ondersoek die rol van nie-myeloablatiewe sogenaamde "mini" oorplantings by ouer pasiënte met MDS. Terwyl hierdie tipes oorplanting tradisioneel beskou is as minder effektief as standaardoorplantings, kan hul verminderde toksisiteit hulle 'n opsie maak vir pasiënte wat andersins onbevoeg sou wees.
opsomming:
As gevolg van die verskillende tipes MDS en verskillende pasiënt tipes, is daar geen een-grootte-pas-alle behandeling. Daarom is dit belangrik vir MDS-pasiënte om alle opsies met hul gesondheidspan te bespreek, en vind 'n terapie wat hulle die beste voordele bied met die minste hoeveelheid toksisiteit.
Kliniese proewe met nuwer terapieë vir MDS is aan die gang, dus bly aangepas. Ruxolitinib (Jakafi) word byvoorbeeld ondersoek vir die behandeling van pasiënte met lae of intermediêre 1-risiko-MDS.
Bronne:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Myelodisplastiese Sindrome: Kliniese Praktykriglyne in Onkologie. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. Decitabine lae dosis skedule (100 mg / m2 / Kursus) in myelodisplastiese sindroom (MDS). Vergelyking van 3 verskillende dosis skedules. Bloed. 2005; 106 abstract. Aanneming 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. Diagnose en behandeling van primêre myelodisplastiese sindrome by volwassenes: aanbevelings van die Europese LeukemiaNet. Bloed . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. "Myelodysplastic Syndromes" Bloed Mei 2008. 111: 4841-4851.
Scott, B., Deeg, J. "Myelodysplastic Syndromes" Annual Review of Medicine 2010. 61: 345-358.