Nuwe en opkomende behandelingsopsies vir primêre myelofibrose

'N Oorsig van Addisionele Behandelingsopsies

Die enigste geneesmiddel terapie vir primêre myelofibrose (PMF) is stamseloorplanting , maar hierdie terapie word slegs aanbeveel vir pasiënte met hoë- en intermediêre risiko. Selfs in hierdie groep kan ouderdom en ander mediese toestande die risiko's verbonde aan oorplanting verhoog, waardeur dit 'n minder as ideeterapie is. Daarbenewens sal nie alle persone met hoë- en intermediêre risiko-PMF 'n geskikte stamselle-oorplantingskenker hê nie (ooreenstemmende broer of aangewese nie-verwante skenker).

Dit word aanbeveel dat mense met 'n lae-risiko-PMF behandeling ontvang wat daarop gemik is om simptome wat met die siekte verband hou, te verminder.

Miskien het jou dokter aangeraai dat oorplanting nie die beste opsie vir jou is nie, of geen geskikte skenker kan geïdentifiseer word nie, of jy het nie ander eerste lynterapieë vir PMF geduld nie. Natuurlik kan u volgende vraag wees - watter ander behandelingsopsies is beskikbaar? Gelukkig is daar baie deurlopende studies om addisionele behandelingsopsies te vind. Ons sal 'n paar van hierdie medisyne kortliks hersien.

JAK2 inhibeerders

Ruxolitinib , 'n JAK2-inhibitor, was die eerste geteikende terapie wat vir PMF geïdentifiseer is. Mutasies in die JAK2-geen is geassosieer met die ontwikkeling van PMF.

Ruxolitinib is 'n gepaste terapie vir mense met hierdie mutasies wat nie stamseloorplanting kan ondergaan nie. Gelukkig is dit nuttig gevind selfs in mense sonder JAK2-mutasies.

Daar word deurlopend navorsing gedoen om soortgelyke medisyne (ander JAK2-inhibeerders) te ontwikkel wat gebruik kan word in die behandeling van PMF, asook die kombinasie van ruxolitinib met ander medisyne.

Momelotinib is 'n ander JAK2 inhibeerder wat bestudeer word vir die behandeling van PMF. Vroeë studies het opgemerk dat 45 persent van die mense wat momelotinib ontvang het, 'n vermindering in miltgrootte gehad het.

Ongeveer die helfte van die mense wat gestudeer het, het verbeter in hul bloedarmoede en meer as 50 persent kon transfusie terapie stop. Trombositopenie (lae bloedplaatjie telling) kan ontwikkel en kan effektiwiteit beperk. Momelotinib sal in 'n fase 3-studie vergelyk word met ruxolitinib om sy rol in die behandeling van PMF te bepaal.

Immunomodulatoriese middels

Pomalidomied is 'n immunomodulatoriese middel (medisyne wat die immuunstelsel verander). Dit is verwant aan thalidomied en lenalidomied. Oor die algemeen word hierdie medikasie gegee met prednisoon ('n steroïedmedikasie).

Thalidomied en lenalidomied is reeds bestudeer as behandelingsopsies in PMF. Alhoewel hulle albei voordeel trek, word hul gebruik dikwels beperk deur newe-effekte. Pomalidomied is ontwikkel as 'n minder giftige opsie. Sommige pasiënte het 'n verbetering in bloedarmoede, maar geen effek is in miltgrootte gesien nie. Gegewe hierdie beperkte voordeel, is daar voortgesette studies oor die kombinasie van polmalidomide met ander middels soos ruxolitinib vir die behandeling van PMF.

Epigenetiese middels

Epigenetiese middels is medikasie wat die uitdrukking van sekere gene beïnvloed, eerder as om hulle fisies te verander. Een klas van hierdie medikasie is hipomethyleringsmiddels, wat azacitidine en decitabine insluit.

Hierdie medikasie word tans gebruik om myelodisplastiese sindroom te behandel. Studies oor die rol van azasitidien en decitabine is in vroeë fases. Die ander medikasie is histoon deacetlyase (HDAC) inhibeerders soos givinostat en panobinostat.

Everolimus

Everolimus is 'n medikasie wat as 'n mTOR-kinase-inhibitor en immunosuppressant geklassifiseer word. Dit is FDA (voedsel- en dwelmadministrasie) goedgekeur vir die behandeling van verskeie kankers (bors, niercelkarsinoom, neuroendokriene gewasse, ens.) En om organiese afwyking te voorkom in mense wat orgaanoorplanting (lewer of nier) ontvang het. Everolimus word mondelings ingeneem.

Vroeë studies dui daarop dat dit simptome, miltgrootte, bloedarmoede, bloedplaatjie-telling en witbloedseltelling kan verlaag.

Imetelstat

Imetelstat is in verskeie kankers en myelofibrose bestudeer. In vroeë studies het dit veroorsaak dat remissie (oorlede tekens en simptome van PMH) in sommige mense met intermediêre of hoërisiko-PMF's.

As u nie reageer op eerste-lyn behandeling nie, kan u in 'n kliniese proefneming toegang tot nuwe terapieë verkry. Tans is daar meer as 20 kliniese toetse wat behandelingsopsies vir mense met myelofibrose beoordeel. U kan hierdie opsie met u dokter bespreek.

> Bronne:

> Cervantes F. Hoe behandel ek primêre myelofibrose. Bloed. 2014; 124: 2635-2642.

> Geyer HL en Mesa RA. Terapie vir myeloproliferatiewe neoplasmas: wanneer, watter agent en hoe? Bloed. 2014; 124: 3529-3537.