Primêre myelofibrose (PMF) is een van verskeie bloedafwykings wat as 'n myeloproliferatiewe neoplasma geklassifiseer word. Neoplasma word gedefinieer as 'n abnormale groei van weefsel veroorsaak deur 'n mutasie en kan geklassifiseer word as benigne (nie-maligne), pre-maligne of kwaadaardige. Myeloproliferatiewe neoplasmas is aanvanklik goedaardig, maar kan met verloop van tyd tot kwaadaardige (kanker) siekte verander.
Die mutasie in PMF lei tot fibrose (letsels) van die beenmurg. Hierdie letsel in die beenmurg verstoort die normale ontwikkeling van bloedselle. Anemie is die mees algemene laboratorium bevinding. Leukositose (verheffing in witbloedselle) en trombositose (verhoogde bloedplaatjie telling) is algemeen, maar as die siekte vorder, kan trombositopenie (lae bloedplaatjie telling) voorkom. Splenomegalie (vergroting in die milt) ontwikkel as die milt 'n sekondêre plek van bloed selproduksie word.
Het almal behoefte aan behandeling?
Terwyl u tipiese eerste stap moontlik potensiële behandelingsopsies kan ondersoek, onthou dat nie alle persone met PMF behandeling benodig nie. Behandeling vir PMF word bepaal deur die risiko van siekteprogressie en oorlewing.
'N Stelsel genaamd die Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) Plus telling gebruik inligting oor die persoon soos ouderdom, witbloedseltelling, hemoglobien, sirkulerende ontploffingselle, die teenwoordigheid van simptome, genetika, bloedplaatjie telling en transfusie moet 'n telling bereken.
Met hierdie stelsel kan mense met PMF in vier prognostiese kategorieë verdeel word: lae risiko, intermediêre 1 risiko, intermediêre 2 risiko en hoë risiko. Mediane oorlewing wissel van net meer as een jaar by pasiënte met 'n hoërisiko siekte tot 15 jaar by pasiënte met 'n lae risiko siekte. PMF by mense onder die ouderdom van 60 word geassosieer met beter voorspelling en mediane oorlewing van byna twee jaar tot 20 jaar.
Hematoloë gebruik die DIPPS Plus-telling saam met die persoon se genetiese mutasie om 'n behandelingsplan te bepaal. Mense met lae-risiko siektes wat nie simptome het nie, word nie behandel nie, maar noukeurig gemonitor vir simptome en verslegtende bloedarmoede en / of trombositopenie. As 'n persoon simptome ontwikkel (koors, gewigsverlies, oormatige sweet of massiewe vergroting van die milt) of transfusiebehoefte, moet behandeling begin word. Rooibloedsoortransfusies word oor die algemeen gegee wanneer die hemoglobien minder as 8 g / dL is. Omdat herhaalde rooibloedsoortransfusies lei tot ysteroorlading, word gewoonlik ander behandelings gepoog.
Behandeling van simptome
- Splenomegalie: As die milt aansienlik vergroot word en probleme veroorsaak (soos ongemak, veelvuldige spleniese infarksies, toenemende transfusiebehoefte), kan die mondelinge medikasie hydroxyurea gebruik word. Met hierdie behandeling het ongeveer 40 persent van mense met PMF 'n vermindering van 50% in miltgrootte wat ongeveer een jaar duur. As die milt nie op hydroxyurea-terapie reageer nie, kan splenektomie (chirurgiese verwydering van die milt) vereis word.
- Anemie: Anemie in PMF kan behandel word met 'n verskeidenheid medisyne soos fluoksiemesteroon, prednisoon of danazol. Fluoksimesteroon en danasol staan bekend as androgene ('n steroïedhormoon) wat die beenmergproduksie stimuleer. Een van die belangrikste nadele van hierdie medikasie is dat hulle verwant is aan manlike hormone en die ontwikkeling van liggaamshare, diep stem of verhoogde spiermassa kan veroorsaak. Thalidomied of lenalidomied ('n vorm van chemoterapie) saam met prednison kan ook gebruik word.
Hoë of Intermediêre Risiko
Mense met intermediêre en hoërisiko siekte kan alternatiewe terapie benodig. Dit is verstaanbaar moeilik om te hoor dat jou siekte is hoër risiko-kennis van die behandeling opsies kan help om sommige van die bekommernis en vrees wat jy mag voel, te verlig.
- Hematopoietiese stamseloorplanting (HSCT of beenmurgoorplanting) : Hierdie is die enigste geneesmiddel terapie vir PMF, maar het 'n beduidende risiko. Transplantasie moet kort na diagnose plaasvind voordat ander komplikasies ontwikkel word om komplikasies te verminder. Histories is oorplantings beperk tot mense onder die ouderdom van 60 wat susterskenkers (MSD) ooreenstem . Meer onlangs is oorplantings uitgevoer met gepaardgaande onverwante of mismatchende verwante skenkers.
- Ruxolitinib: Mense met PMF en ernstige simptome wat nie HSCT-kandidate is nie, kan ruxolitinib gebruik. Ruxolitinib is 'n medikasie wat bekend staan as 'n tyrosienkinase inhibeerder, spesifiek 'n JAK2 inhibitor. JAK2 is 'n algemene mutasie in PMF, maar kan ook gevind word in ander myleoproliferatiewe neoplasmas soos polisitemie vera en essensiële trombositemie. Behandeling met ruxolitinib kan miltgrootte verminder, simptome verminder (soos moegheid, beenpyn) en anemie verminder. Alhoewel hierdie medikasie die JAK2-mutasie teiken, kan pasiënte met ander mutasies ook reageer.
Bronne:
Teferri A. Prognose van Primêre Myelofibrose en Bestuur van Primêre Myelofibrose. In: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.