3 Belowende Celiac Disease Drugs in die Pyplyn

Elke dwelmkandidaat bied unieke meganisme van werking

Op die oomblik is die enigste beskikbare behandeling vir coeliakie 'n glutenvrye dieet . Maar dit kan binnekort verander.

'N Aantal dwelmvervaardigers voer tans kliniese toetse uit om die veiligheid en doeltreffendheid van 'n aantal nuwe dwelmmiddels te evalueer. Elkeen het 'n ander benadering en werkingsmeganisme (MOA). Daar word gehoop dat ons, deur 'n proses van hierdie siekte te inhibeer, ons eendag heeltemal uit die leksikon van outo-immuun siektes heeltemal kan uitwis.

Een van die drie belowendste kandidate in die dwelmpyplyn:

INN-202 (Larazotide Acetate)

Innovate Pharmaceutical se INN-202 (larazotiedasetaat) is 'n middel wat 'n sterk spysverteringstelsel ensiem gebruik wat gluten afbreek voordat jou immuunstelsel daarop kan reageer. Die resultate van die kliniese fase II-fase was belowend en het getoon dat die geneesmiddel veilig en verdraagsaam was. Die dwelm se MOA verminder die permeabiliteit van die ingewande, terwyl die beweging van outo-immuun-antigene in die ingewande gehardloop word.

Hoewel INN-202 die simptome van coeliakie baie kan verminder, is dit onwaarskynlik dat 'n persoon onbeperkte hoeveelhede gluten kan eet. Sommige dieetbeperking sal nog benodig word.

Die Amerikaanse voedsel- en dwelmadministrasie (FDA) het die dwelm dopgehou. Fase III kliniese proewe word tans aan die gang. Die uitslae van die verhoor kan soms in middel tot laat 2018 beskikbaar wees

Nexvax2 Entstof

Nexvax2 is die enigste dwelmkandidaat wat daarop gemik is om individue teen die siekte te immuniseer en hulle toe te laat om na 'n normale dieet terug te keer. Nexvan2 het reeds 'n Fase Ib-veiligheidsverslag suksesvol voltooi en is tans besig om na groter fase II-proewe te beweeg.

Nexvax2 is gemodelleer op 'n opkomende klas terapeutiese entstowwe wat daarop gemik is om mense wat reeds deur 'n siekte geraak word, te behandel.

Dit is gebaseer op dieselfde beginsels as tradisionele desensibiliserende terapieë wat vir allergieë gebruik word. Soortgelyke entstofmodelle word ondersoek om outo-immuunafwykings soos meervoudige sklerose, tipe 1-diabetes en rumatoïede artritis te behandel.

Nexvax2 is geneties aangepas vir mense wat 'n spesifieke geen (DQ2) teenwoordig het in 90 persent van die mense met die siekte. As sodanig sal die entstof nie werk as jy nie DQ2 het nie,

Daarbenewens het die een hoofnavorsers die vraag hoe lank die gevolge van die entstof kan wees. Die Fase Ib-verhoor het herhaalde dosering behels. Alhoewel die resultate belowend was (meer mense kon 'n gluten-uitdaging voltooi as dié op 'n placebo), moet dit gesien word hoe sterk en duursaam die dwelm eintlik is.

Nog geen woord wanneer navorsers fase II / III kliniese proewe gaan aanpak nie.

BL-7010

BL-7010 bied 'n heeltemal ander benadering tot die behandeling van coeliakie. In plaas van om die derms of die immuunrespons te rig, bind BL-7010 die glutenproteïen self en inhibeer die vermoë om geabsorbeer te word.

BL-7010 is 'n nie-absorberende polimeer wat gluten van die ensieme kan verberg wat daarop gemik is om dit af te breek. Deur dit te bereik, is die immuunstelsel minder in staat om 'n outo-immuunrespons te aktiveer.

Die gebinde gluten en dwelm sal dan in die kruk uit die liggaam geskors word.

Na volledige fase I en II toetse het die vervaardigers 'n alternatiewe roete geneem en begin BL-7010 as 'n voedselaanvulling eerder as 'n farmaseutiese middel te bevorder. In Januarie 2016 het die maatskappy toestemming hiervoor van die Europese Unie ontvang en is dit tans besig met kliniese doeltreffendheidstoetse onder die klassifikasie van 'n mediese toestel van Klas IIb.

'N Woord Van

Terwyl dit belowend is, is dit nog nie duidelik of enige van hierdie middels dit op die mark sal bring nie. Op die ou end sal enige kandidaat drie beloftes moet nakom as hulle lewensvatbaar is.

Hulle moet maklik geadministreer word, duursaam wees, redelike toedieningsskedules bied, goed verdraagsaam wees, en, heel moontlik, wees bekostigbaar.

Daar is dus nog baie om te beantwoord. Maar met voortgesette navorsing en meer insig in die meganismes van die siekte , kan ons binnekort 'n dag sien waar ons nie meer gluten vry bly nie.

> Bron:

> Wing Jiranirun, M .; Kelly, C .; en Leffler, D. "Huidige Status van Celiac Disease Drug Developmen t." Amerikaanse Tydskrif vir Gastro-enterologie. 2016; 111 (6): 779-86.